中國醫藥學具有悠久的歷史，它是我國人民幾千年來與疾病鬥爭的智慧結晶。傳說中，神農、黃帝被認為是我國醫藥的創始人。據說神農嘗百草，了解藥性，一天就中毒70多次。一天中毒70多次而不死，的確是個神話，但在神話的背後，反映的卻是我們的祖先認識藥物的艱辛歷程。這個神話中有一點是符合歷史事實的，即先民們早期所使用的藥物，確實是以草類居多，以至於我國整個古代一直將藥物學叫做「本草學」。黃帝，今天被奉為我們中華民族的遠祖。傳說他和他的大臣歧伯、伯高、少俞、雷公等，都是醫學高手，並且經常在一起討論研究醫學問題，為中醫的發展做出了貢獻。神話傳說雖然未必真有其事，但神農、黃帝所代表的，是我們祖先由蒙昧進入到文明的一個重要時代，所以，我國早期的醫學著作，如《黃帝內經》、《神農本草經》等，多託名於黃帝、神農，其中就有著一份對祖先開創之功的仰慕之情。
在我國，關於醫藥的記載是從商代的甲骨文開始的。殷墟出土的10餘萬片甲骨文中，有323片與疾病有關，包括內、外、婦、兒等20多種疾病。西周至春秋，古文獻中關於醫藥的記載逐漸增多。如《詩經》中就記有後世入葯的植物80餘種；《山海經》雖成書於戰國，但其中的資料卻由來已久，該書不僅所記的藥物數量擴大到了120多種，而且一般都和主治的疾病相聯繫，說明其功效和使用方法。在遠古時代，醫和巫是不分家的，即巫師不僅從事鬼神活動，而且兼管人間疾病的治療。到西周時，巫與醫已開始分立，出現了專職醫生，並有了簡單的分科，還建立了一套醫療制度。當時，「醫師」總管醫藥事務，他不僅負責對醫生的年終考評，而且有收集病例記錄和報告的責任。專職醫生的出現和醫事制度的建立，為醫學經驗的積累和醫療水平的提高創造了條件。
春秋戰國至兩漢時期，我國古代醫學得到了巨大發展，特別是對中醫基礎理論的建立來說，這是一個黃金時代。早在春秋晚期，一些著名的醫學家就開始了對古代醫學經驗和知識進行系統整理和總結的工作。據《左傳》記載，秦國的醫和曾把致病的原因歸結為陰、陽、風、雨、晦、明六氣。六氣致病說是我國最早的病因理論。稍後的名醫扁鵲(秦越人)在醫療活動中已使用望、聞、問、切的「四診法」，這是後世中醫診斷疾病的基本方法和手段。伴隨著醫學經驗和知識的總結和整理，醫學專著也開始出現。1973年，在長沙馬王堆三號墓出土了大批竹簡帛書，其中就有醫書14種，包括經絡、脈法、醫方、養生、胎產各個方面的內容。這些醫書產生的年代大致在春秋末期到秦漢之間。其中《足臂十一脈灸經》、《陰陽十一脈灸經》、《五十二病方》等，都是迄今發現最早的醫學專著。除馬王堆出土的醫書外，這一時期產生的醫學著作還有很多。據《漢書·藝文志》記載，在漢成帝河平三年(公元前26年)侍醫李柱國校訂政府收藏的醫書時，就已有醫經七家，216卷，醫方11家，274卷。在眾多的醫書中，《黃帝內經》、《難經》、《神農本草經》、《傷寒雜病論》四部醫書的產生，在中醫藥發展史上具有重要意義。《黃帝內經》成書於戰國時代，該書引進了氣、陰陽、五行學說，系統總結了古代的醫學理論和治療經驗，奠定了中醫學的理論基礎，至今中醫許多根本性的醫學觀點和理論原則仍以該書為依據。《難經》全稱《黃帝八十一難經》，是西漢後期至東漢時的作品。該書以設難解疑的形式，從脈學、經絡、臟腑、疾病、針灸、腧穴等方面，補充了《黃帝內經》的不足，完善了《黃帝內經》中的中醫理論；特別是第一難中提出的「獨取寸口」的診脈法，千年以來，臨床一直沿用，意義深遠。《神農本草經》大約成書於西漢後期至東漢前期，是我國現存最早的藥物學專著。書中共載藥物365種，並根據藥物的作用分為上、中、下三品，還提出了許多藥物學的重要理論，如藥物的君、臣、佐、使，藥物的配和關係，以及藥物的採集時間、炮製和貯藏等，從而為後世藥物學的發展奠定了基礎。《傷寒雜病論》為東漢張仲景所作，是我國現存最早的臨床醫學的巨著。該書論述了外感熱病及其他雜病的辨證治療方法，將理、法、方、葯有機地結合起來，確立了辨證論治的理論原則，成為後世臨床辨證論治的鼻祖。上述四部醫學著作，被後世稱為四大醫學經典，它們的出現，標誌著中醫藥學理論體系的形成。
兩晉南北朝至隋唐五代的700年間，中醫藥學以前所未有的速度發展起來，具體表現是臨床醫學的各個學科以及藥物學、方劑學等方面的研究出現了繁榮局面。之所以出現上述現象，主要原因是經常的戰爭和自然災害，造成了大量的傷病人員，社會對醫藥的需求十分迫切，社會的需要又迫使各個政權的統治者不得不重視醫藥學的整理、總結和研究。從南北朝開始，醫藥官員的設置就不斷增加，劉宋政權又設置了太醫署和醫學，開創了官辦的醫學教育；北魏政權還組織人員編寫醫藥書籍，並向全國各地乃至鄉村推廣普及醫藥知識。另外，這一時期道教興盛，煉丹服石之術在社會上風行，從另一個側面推動了醫藥學的發展。醫藥學的發展，帶來了醫學著作的大量湧現。僅《隋書·經籍志》所載醫書就達256部，合4510卷。晉代的重要醫書主要有三部，即王叔和的《脈經》、皇甫謐的《黃帝針灸甲乙經》和葛洪的《肘後備急方》。《脈經》是我國現存最早的比較完整的脈學專著，書中總結了漢代以前脈診的經驗，將脈象分為24種，並論述了脈形、診脈方法、脈象與臟腑關係、脈象陰陽的分辨以及婦人、小兒脈的辨識等。該書奠定了中醫脈學診斷的基礎，後世脈學雖有所發展，但基本上是在《脈經》的基礎上的發揮和演化。《黃帝針灸甲乙經》(簡稱《甲乙經》)是現存最早的針灸學專著，也是針灸學的經典著作，該書糾正了晉以前經穴混亂的現象，將穴位統一為單穴49個，雙穴300個，共計349個穴位，並具體指明了針刺深度、留針時間和艾灸時間，以及針灸的適應症和禁忌症等，對後世的針灸學產生了極大的影響。《肘後備急方》是東漢以來盛行的方書中最著名的一部，相當於現在的「急救手冊」，因此書中選方務求簡便、靈驗，用藥也多是易得、廉價之物，極適合窮鄉貧戶急病所用。該書首次記載了恙蟲病和天花病，其用狂犬腦防治狂犬病的方法是中醫免疫思想的萌芽。晉代及以後的南北朝時期，中醫外科也很有發展，其原因，一是戰爭創傷極多，二是煉丹服石造成癰疽、背瘡等多發症。當時關於這方面的醫書很多，有近20種，但只有南齊龔慶宣的《劉涓子鬼遺方》留傳下來，成為目前所見最早的外科專著。南北朝時期，在藥物學的研究上取得了很大成就。首先是梁代陶弘景撰寫了《神農本草經集注》，該書摒棄了《神農本草經》以上、中、下三品分類的方法，創立了以藥物的來源和自然屬性進行分類的新方法，全書藥物730種，分為玉石、草木、蟲獸、果、菜、米食和有名未用七類，後世的本草著作都是在此基礎上發展起來的。劉宋時期，雷斅〔xiao效〕編著了我國最早的藥物炮製技術專著——《炮炙論》。原書已散佚，從後代所引的內容來看，其炮製方法和技術非常廣泛，基本包括了中藥炮製的主要方法。隋朝醫家比較重視對病因、癥候的研究，在這方面取得了很大成就。隋大業六年(公元610年)太醫博士巢元方等人奉命編撰的《諸病源候論》，是我國歷史上第一部系統論述病因癥候的專著。書中列癥候1700餘條，包括了內、外、婦、兒、五官等各科疾病的病因、病理和癥狀，其中有不少創見，如發現疥瘡是由疥蟲引起的，比歐洲要早1000多年，又如縫合斷腸和結紮血管的方法，也比歐洲分別早500至800年，等等。該書是我國歷史上內容最豐富的探討病因病機的專著，反映了我國醫學理論的發展和臨症實踐的提高。唐王朝對醫學非常重視，中醫藥學由此得到進一步發展。公元659年官修的《新修本草》收葯844種，且圖文並茂，是我國也是世界上由國家頒行的最早的一部藥典。在此之後，又出現了《本草拾遺》、《食療本草》、《海葯本草》等本草著作，反映了唐代本草學研究的繁榮。唐代在臨症醫學上也取得了顯著的成績，出現了大量的方書，代表作是孫思邈的《千金方》和王燾的《外台秘要》。《千金方》是《千金要方》和《千金翼方》的簡稱，前者內容包括中醫基礎理論和臨症各科的診斷、治療、針灸、食治、預防、衛生等，並把婦科病和小兒護理放在重要地位；後者是前者的補充，內容包括本草、傷寒、中風、雜病等。該書以醫方主治為綱，收載藥方共計6500多個，成為唐以前醫方學的集大成者。另外，在藥物學上，該書也取得了巨大成就，《千金方》收載當時藥物800多種，對其中200多種藥物的採集和炮製作了詳細描述，還補充了許多治療方法和外來醫藥知識。孫思邈也因為在藥物方面的成就而被後人尊稱「藥王」。唐代還有一部重要的醫學著作，那就是宇陀·元丹貢布